آخر التقرير السنوي حول إمكانية الحصول على الأدوية اليتيمة في إسبانيا 2025 يرسم هذا صورة معقدة: فمن جهة، تتوسع قائمة العلاجات المتاحة للأمراض النادرة؛ ومن جهة أخرى، لا يزال الوقت اللازم لوصول هذه الأدوية إلى المرضى طويلاً. وقد أدرجت إسبانيا التمويل العام. 20 دواءً جديداً مخصصاً للأدوية اليتيمة طوال عام 2025، مما يعزز الاتجاه التصاعدي في عدد العلاجات، ولكن ليس بنفس القدر في المرونة الإدارية.
وفقًا للوثيقة التي أعدها الجمعية الإسبانية لمختبرات الأدوية اليتيمة والنادرة جداً (AELMHU)تستند هذه البيانات إلى معلومات من مصادر عامة أوروبية وإسبانية متنوعة تم تحديثها إلى ديسمبر 31 2025يحلل التقرير من خلال ترخيص التسويق في الاتحاد الأوروبي إلى حين الحصول على القانون الوطني والتمويل اللاحق من قبل النظام الصحي الوطني (SNS)، مع تسليط الضوء على التقدم المحرز والقضايا العالقة في الوصول إلى الابتكار للأشخاص المصابين بأمراض نادرة.
رئيس جمعية AELMHU، بياتريس بيراليسيفسر الأرقام على أنها علامة على تطور إيجابي في مجال التمويل من بين هذه العلاجات، أنها تُظهر جهداً أكبر من جانب الصناعة والحكومة. ومع ذلك، فهو يؤكد على أن الصعوبات لا تزال مستمرة يتعلق الأمر بأوقات المعالجة، وإمكانية التنبؤ بالقرارات، والوصول الفعال للعلاجات الجديدة إلى الممارسة السريرية، وخاصة في تلك الحالات التي لا يوجد فيها بديل آخر متاح.
الكثير الأدوية اليتيمة هذه أدوية مخصصة لعلاج أو الوقاية من الأمراض النادرةهذه أمراض تصيب أقل من 5 أشخاص لكل 10.000 نسمة. ونظراً لقلة عدد المستفيدين المحتملين، غالباً ما يكون تطوير هذه العلاجات غير مجدٍ اقتصادياً، مما يفسر الدور المحوري الذي تلعبه سياسات التحفيز والتمويل العام في طرح هذه العلاجات في السوق، والأهم من ذلك، في إيصالها إلى المرضى.
في هذا السياق، يعمل تقرير AELMHU كنوع من مقياس الحرارة الذي يقيس مدى... الابتكار في مجال الأمراض النادرة ويترجم هذا إلى خيارات علاجية حقيقية في نظام الرعاية الصحية الإسباني، من خلال تحليل كل من حجم الأدوية المعتمدة وأوقات الوصول والاختناقات الإدارية.
تمويل المزيد من الأدوية اليتيمة ومجموعة متنامية من الأدوية.
تولت إسبانيا تمويل 20 دواءً يتيماً في عام 2025، أي بزيادة ثلاثة عن عام 2024. ويمثل هذا الرقم أعلى مستوى له. ثاني أعلى مستوى منذ عام 2020لا يتجاوز هذا الرقم سوى أعلى مستوى مسجل على الإطلاق في عام 2023، عندما تمت الموافقة على 21 علاجًا من هذا النوع. وتؤكد هذه البيانات اتجاهًا نحو نمو مطرد في دمج العلاجات الجديدة للأمراض النادرة.
بالنظر إلى الأرقام التراكمية للسنوات القليلة الماضية، فإن التغيير ملحوظ: في الفترة الأخيرة التي امتدت لثلاث سنوات، تم تمويل 58 علاجاً. بالنسبة للأمراض النادرة، مقارنةً بالـ 28 حالة التي تلقت تمويلًا بين عامي 2020 و2022. ويعكس هذا الاختلاف ديناميكية أكبر في الموافقة على الأدوية اليتيمة وجهود إضافية تبذلها هيئة الخدمات الصحية الوطنية لتوسيع نطاق خدماتها في هذا المجال المحدد للغاية.
بحلول نهاية عام 2025، يمول النظام الصحي الوطني ما مجموعه 103 أدوية مع تصنيف اليتيم. يمثل هذا الشكل 66% من أصل 156 دواءً يتيماً حاصلة على ترخيص تسويق في الاتحاد الأوروبييمثل هذا زيادة قدرها ثماني نقاط مئوية مقارنة بالعام السابق، عندما بلغت نسبة التغطية حوالي 58%. بعبارة أخرى، اثنان من كل ثلاثة أدوية يتيمة مرخصة في الاتحاد الأوروبي لديهم بالفعل تمويل في إسبانيا.
من منظور كمي، يضع هذا التطور الدولة في موقع أكثر انسجاماً مع البيئة الأوروبية، ويشير إلى التزام متزايد بـ الاحتياجات العلاجية للأشخاص المصابين بأمراض نادرةومع ذلك، يحذر التقرير نفسه من أن عدد العلاجات الممولة ليس كل شيء: فمثل الموافقة على الأدوية الجديدة، من المهم ضمان الوصول إليها في غضون فترات زمنية معقولة.
بحسب منظمة AELMHU، يتمثل التحدي الحالي في ضمان أن تكون الزيادة في محفظة الأدوية اليتيمة مصحوبة بعملية تمويل. أكثر مرونة، وقابلية للتنبؤ، وتجانسًا في جميع المجتمعات ذات الحكم الذاتي، بحيث لا يحدد مكان الإقامة مدى سرعة حصول المريض على العلاج الذي قد يكون بالغ الأهمية.
التراخيص الأوروبية والاختناقات في القانون الوطني
على مستوى المجتمع المحلي، المفوضية الأوروبية مُنحت في عام 2025 ترخيص تسويق 18 دواءً يتيماًهذا الرقم أعلى بقليل من عدد العلاجات التي تمت الموافقة عليها في العام السابق، والبالغة 17 علاجًا. وتؤكد هذه الزيادة استمرار التقدم في تطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة في أوروبا، على الرغم من أن وتيرة وصولها إلى أنظمة الرعاية الصحية الوطنية لا تواكب هذا التقدم دائمًا.
تتمثل الخطوة التالية لتمويل هذه الأدوية في إسبانيا في الحصول على القانون الوطنيمعرّف يسمح ببدء عملية التقييم والتسعير. ومع ذلك، يُشير تقرير AELMHU إلى إحدى نقاط الاحتكاك الرئيسية هنا: لم تحصل سوى 9 أدوية يتيمة على رمز وطني في عام 2025، وهو ما يمثل انخفاضاً بنسبة 64% مقارنة بالـ 25 شخصاً الذين خضعوا لهذا الإجراء في عام 2024.
يُؤدي هذا الانخفاض الحاد في عدد الأدوية المدرجة في القانون الوطني إلى... تأثير القمع في سلسلة الوصول. على الرغم من أن الابتكارات لا تزال تصل إلى أوروبا، إلا أنه إذا استغرقت الأدوية وقتًا لإكمال الخطوات الأولية في إسبانيا، فإن عملية تمويلها العام تتأخر تلقائيًا، مما يؤثر سلبًا على المرضى الذين ينتظرون خيارات علاجية جديدة.
وعلى الرغم من هذا التباطؤ، يشير التقرير إلى أن حجم تم تخفيض عدد الأدوية التي تحمل رموزاً وطنية وتنتظر التمويل.بحلول نهاية عام 2025، كان هناك في إسبانيا 31 دواءً يتيماً مصاباً باضطرابات عصبية بدون تمويلويقارن هذا بـ 46 حالة في العام السابق، وهو ما يمثل انخفاضًا قدره 15 حالة. ويشير هذا الرقم إلى بذل جهد معين لحل تراكم الحالات.
لكنّ القلق يكمن في فترة الصلاحية الطويلة للعديد من هذه الأدوية. 42% من الأدوية التي تحمل رمزاً وطنياً والتي لا يتم تمويلها تنتظر منذ أكثر من ثلاث سنوات نسبة التوصل إلى قرار إيجابي، وهي نسبة ترتفع مقارنةً بنسبة 39% المسجلة في نهاية عام 2024. هذا الواقع يُبرز الحاجة إلى تعزيز القدرة على التنبؤ والشفافية في عمليات التقييم، لمنع الملفات من الاستمرار إلى أجل غير مسمى.
تأخيرات التمويل: متوسط فترة انتظار 23 شهرًا
أصبح الوقت الذي ينقضي بين حصول دواء يتيم على رمز وطني وموافقة تمويله من القطاع العام أحد أكثر المؤشرات التي تخضع للمراقبة الدقيقة من قبل جمعيات المرضى والجهات الصناعية. في عام 2025، ظل متوسط فترة الانتظار عند 23 شهرًا، وهي فترة مطابقة تقريبًا لتلك التي كانت في العامين السابقين، مما يشير إلى أنه على الرغم من بعض التعديلات، لم يكن هناك تغيير هيكلي في سرعة النظام.
بين 20 دواءً جديداً مخصصاً للأدوية اليتيمة بالنسبة لأولئك الذين انضموا إلى هيئة الخدمات الصحية الوطنية في عام 2025، فقد تباينت أوقات المعالجة بشكل كبير. حصل ربعهم على التمويل في أقل من عاماضطر نصف المرضى للانتظار ما بين سنة وسنتين، بينما استغرقت النسبة المتبقية (25%) أكثر من سنتين من الحصول على الترخيص الوطني وحتى الموافقة النهائية. وبالتالي، فقد طرأ تحسن طفيف على نسبة الأدوية التي تتجاوز عتبة السنتين، ولكن لا يزال هناك مجال واسع لتقليص هذه المدد الزمنية.
تعتبر AELMHU أن هذه التأخيرات المطولة تشكل عائق حاسم أمام الوصول الفعال من المرضى إلى الابتكار، لا سيما في مجال الأمراض النادرة، حيث غالباً ما لا يوجد علاج بديل. كل شهر يطول فيه الانتظار قد يؤثر بشكل مباشر على المسار السريري وجودة حياة المرضى الذين ينتظرون علاجاً جديداً.
فيما يتعلق بمسار الملفات داخل اللجنة الوزارية المشتركة المعنية بأسعار الأدوية (CIPM)يُظهر التقرير تباينًا كبيرًا. من بين الأدوية الممولة في عام 2025، تمت الموافقة على ستة منها في الاجتماع الأول للجنة الدولية لإدارة الأصول والمشترياتوهذا يدل على أنه في بعض الحالات، يمكن حل الإجراء بسرعة نسبية عندما تكون الوثائق والمعايير متوافقة منذ البداية.
في المقابل، آخرون كان على ستة أدوية أن تخضع لثلاثة اجتماعات على الأقل من قبل لجنة إدارة المشاريع الدولية (CIPM) قبل الحصول على الموافقة على التمويل. يُظهر هذا العدد من المراجعات المتتالية مدى تعقيد بعض الحالات، ويشير إلى عدم وجود عملية موحدة دائمًا، مما يجعل التخطيط صعبًا على الشركات ويزيد من حالة عدم اليقين لدى المرضى.
وضع إسبانيا في السياق الأوروبي للأمراض النادرة
لا مفر من المقارنة مع السياق الأوروبي عند تحليل إمكانية الوصول إلى الأدوية اليتيمة الممولة. مع 103 أدوية يتيمة مشمولة بتغطية هيئة الخدمات الصحية الوطنيةكما سبق ذكره، فإن الشؤون المالية لإسبانيا 66% من العلاجات الحاصلة على ترخيص التسويق في الاتحاد الأوروبي. هذه النسبة مرتفعة مقارنة بالدول الأخرى، على الرغم من أن منهجيات التقييم والجداول الزمنية لاتخاذ القرارات لا يمكن مقارنتها دائمًا بشكل مباشر.
تشير الزيادة البالغة ثماني نقاط مئوية في عام واحد إلى جهد لتقليص الفجوة مع إجمالي عدد الأدوية المتاحة في الاتحاد الأوروبي. ومع ذلك، انخفاض عدد الأدوية التي تحصل على رمز وطني إن استمرار هذا الاتجاه حتى عام 2025 يثير الشكوك حول استدامته على المدى المتوسط إذا لم يتم تصحيح المعوقات الأولية في هذه العملية.
من وجهة نظر المرضى المصابين بأمراض نادرة، يُنظر إلى حقيقة أن اثنين من كل ثلاثة أدوية يتيمة معتمدة على المستوى الأوروبي يتم تمويلها الآن في إسبانيا على أنها خطوة مهمة، ولكنها ليست نهائية. ولا تزال التحديات قائمة. تختلف المدة الزمنية التي تستغرقها كل دولة لدمج الميزات الجديدة إلى كتالوجاتهم العامة، ويمكن أن تُحدث هذه التأخيرات فرقاً بين الحصول على خيار علاجي في الوقت المناسب أو عدم الحصول عليه.
وفي هذا الصدد، تصر جمعية AELMHU على أن النقاش لا ينبغي أن يركز فقط على عدد الأدوية الممولة، بل أيضاً على متى يتم تمويلهايمكن للدول التي لديها حجم مماثل من العلاجات المعتمدة أن تقدم واقعًا مختلفًا تمامًا من حيث سرعة الوصول، وهذا العامل أساسي عند الحديث عن الأمراض ذات التشخيصات الخطيرة أو التطور السريع.
يشير التقرير إلى أهمية تعزيز التعاون وتبادل المعلومات بين الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي بشأن تقييم الأدوية اليتيمة، بهدف تعزيز أوجه التآزر والحد من الازدواجية. من شأن إطار عمل أكثر تنسيقاً أن يساعد في تقصير الجداول الزمنية وتسهيل عملية صنع القرار في أنظمة الرعاية الصحية التي تعاني من قيود مالية كبيرة.
دوافع وتحديات العلاجات المتقدمة للأمراض النادرة
يركز قسم محدد من التقرير على العلاج المتقدمتشمل هذه العلاجات العلاجات الجينية، والعلاجات الخلوية، وعلاجات هندسة الأنسجة، وغالبًا ما يكون لها تأثير كبير على الأمراض النادرة ذات الأساس الجيني أو تلك التي لم تكن لها خيارات علاجية سابقة. في هذا المجال، تشير البيانات حتى عام 2025 إلى تغير الديناميكيات بعد عدة سنوات من التوقف.
بحسب جمعية الصحة العقلية في لندن (AELMHU)، وافقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) على تمويل علاجان متطوران جديدان لعلاج الأمراض النادرة خلال عام 2025. وهذا يعزز التحول الذي بدأ في عام 2024، بعد عدم الموافقة على أي علاجات متقدمة من هذا النوع للتمويل العام في عامي 2022 و2023. وعلى الرغم من أن العدد المطلق لا يزال صغيراً، إلا أن هذه الخطوة تُفسر على أنها علامة على الانفتاح تجاه التقنيات ذات الإمكانات التحويلية العالية.
اليوم، حصلت 15 علاجاً متطوراً على ترخيص تسويق في أوروبا. منهم، تسعة منها ممولة من قبل النظام الصحي الوطني الإسبانية و أربعة عشر منها لها رمز وطنيوهذا يشير إلى أن معظمهم قد اجتازوا بالفعل على الأقل المرحلة الإدارية الأولية ليكونوا مؤهلين للحصول على التمويل.
تُظهر هذه الأرقام أن إسبانيا قد بدأت في الاندماج تدريجياً. علاجات ذات تأثير سريري كبير وتكلفة عاليةيُعدّ هذا المجال حساساً للغاية فيما يتعلق باستدامة الميزانية. ويكمن التحدي في إيجاد سبل لضمان الوصول دون زعزعة استقرار موارد النظام المالية، وذلك باللجوء، على سبيل المثال، إلى اتفاقيات تقاسم المخاطر، أو المدفوعات القائمة على الأداء، أو نماذج تمويل مبتكرة أخرى.
بالنسبة للمرضى والمتخصصين، تُترجم التطورات في العلاجات المتقدمة إلى إمكانية حقيقية لمعالجة الأمراض التي لم تكن تتوفر لها خيارات علاجية تُذكر حتى وقت قريب. ومع ذلك، يُصرّ القطاع على أن سرعة التأسيس يجب أن يصاحب ذلك الابتكار العلمي، لمنع التأخيرات الإدارية من الحد من التأثير المحتمل لهذه العلاجات المتطورة.
وبشكل عام، تعكس بيانات عام 2025 نوعاً من التوازن غير المستقر: زيادة تمويل الأدوية اليتيمة، وارتفاع نسبة العلاجات الأوروبية المتاحة في إسبانيا، وبداية مبدئية للعلاجات المتقدمة.مع ذلك، لا تزال مدة معالجة الطلبات في المتوسط حوالي عامين، وتبقى نسبة كبيرة من الأدوية عالقة لأكثر من ثلاث سنوات في مرحلة اتخاذ القرار. يشير هذا الوضع إلى نظام يتطور، ولكنه يحتاج إلى تعديلات جذرية لمواءمة وصول الابتكارات مع الاحتياجات الملحة للأشخاص المصابين بأمراض نادرة.